Entre 2012 e 2017, 62 bebês nasceram com a doença da bolha, uma forma de imunodeficiência combinada severa (ADA-SCID). Para muitos deles, atividades simples, como brincar ou ir à escola, representavam risco de morte por infecções.
Agora, dez anos após o início dos testes com uma terapia genética experimental, pesquisadores da Universidade da Califórnia em Los Angeles (UCLA) anunciaram que 95% dos pacientes mantiveram o sistema imunológico totalmente reconstituído esse tempo todo. O tratamento devolveu qualidade de vida e independência a dezenas de crianças que antes viviam isoladas.
Segundo o médico Donald Kohn, responsável pelo estudo, a durabilidade e a segurança da terapia são “extraordinariamente animadoras”.
O trabalho, publicado na revista New England Journal of Medicine, representa o acompanhamento mais longo já feito de um tratamento genético desse tipo.
A ADA-SCID é causada por mutações no gene ADA, responsável pela produção de uma enzima essencial para o funcionamento do sistema imunológico. Sem ela, o corpo perde a capacidade de combater infecções, e a maioria dos bebês afetados morre antes dos dois anos de idade se não receber tratamento.
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O tratamento começa com a coleta de células-tronco da medula óssea da criança. Essas células, capazes de gerar todos os tipos de células do sangue e do sistema imunológico, recebem uma nova cópia do gene ADA por meio de um vetor viral modificado — uma espécie de vírus adaptado para transportar o gene saudável.
Depois da correção em laboratório, as células são reinfundidas no corpo da criança, onde passam a produzir continuamente células imunes saudáveis. O método foi desenvolvido pela equipe da UCLA em parceria com o Hospital Great Ormond Street e a University College London, no Reino Unido.
Até o momento, 59 pacientes tratados apresentaram funcionamento estável do sistema imunológico, sem complicações graves. Nenhum deles precisou de novo tratamento.
Resultados e próximos passos
O estudo é o maior e mais duradouro do tipo já realizado. Todos os pacientes tratados continuam vivos, e a maioria leva uma vida normal, frequentando escola e praticando esportes.
O grupo de pesquisa agora trabalha para obter a aprovação da FDA (agência reguladora dos Estados Unidos) e transformar a terapia em um tratamento disponível comercialmente.
“Os dados clínicos apoiam fortemente a aprovação. O próximo passo é garantir que possamos produzir o tratamento em escala”, explicou o Dr. Kohn.
O caso de Eliana
Entre as crianças tratadas está Eliana Nachem, da Virgínia (EUA). Diagnosticada com ADA-SCID aos 3 meses de idade, ela viveu os primeiros meses em isolamento absoluto, com ambiente esterilizado e sem contato com o mundo exterior.
Em setembro de 2014, aos 10 meses, recebeu na UCLA a infusão das células corrigidas.
Hoje, aos 11 anos, frequenta a escola, joga basquete e sonha em ser artista. A vida de isolamento deu lugar a uma infância normal, que antes parecia impossível.
O “menino da bolha”, David Vetter, viveu em isolamento total nos anos 1980 e morreu aos 12 anos por causa da infecção misteriosa. – Fotos: arquivo/The telegraph
A pequena Eliana é um doa casos da doença da bolha mais conhecidos dos EUA – Foto: arquivo pessoal
Seis das crianças tratadas com a terapia contra a doença do “menino da bolha” hoje têm vida praticamente normal. – Foto: UCLA/arquivo pessoal
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