11/03/2025 às 08:22
Em uma notável conquista médica, uma bebê diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal (AME) ainda no útero teve a chance de um tratamento inovador e nasceu livre de quaisquer sinais da condição. Essa intervenção revolucionária foi realizada por pesquisadores do St. Jude Children’s Research Hospital nos Estados Unidos e divulgada recentemente no New England Journal of Medicine.
O tratamento utilizou o medicamento risdiplam, administrado oralmente à mãe durante as últimas seis semanas da gravidez. Hoje, com dois anos e meio, a criança se mantém saudável e continua a ser monitorada por médicos, sem apresentar quaisquer indícios da doença.
A Atrofia Muscular Espinhal é uma condição genética rara que afeta aproximadamente um em cada 11 mil recém-nascidos. Essa doença é provocada pela ausência de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. O tipo 1 da AME, o mais severo, pode se manifestar nos primeiros meses de vida, comprometendo a capacidade respiratória e a deglutição.
Embora haja tratamentos disponíveis que buscam melhorar a qualidade de vida dos pacientes, a maioria deles deve ser administrada logo após o nascimento.
Os pais da bebê,ambos portadores de variantes relacionadas à AME,já haviam enfrentado a trágica perda de um filho devido à doença. Diante dessa situação, os médicos decidiram testar o risdiplam, que já vinha sendo introduzido em bebês diagnosticados após o nascimento. Agora, aos dois anos e meio, a criança apresenta resultados surpreendentes.
“Durante nossas avaliações, realmente não encontramos qualquer indício da AME”, ressaltou Richard Finkel, um dos principais responsáveis pelo estudo.
Encabeçando essa importante descoberta,a equipe científica almeja expandir suas investigações para aprofundar a compreensão dos efeitos do tratamento precoce. Também será fundamental avaliar a segurança em um número maior de pacientes. Se os resultados promissores se confirmarem, essa nova estratégia pode transformar o tratamento da AME e beneficiar milhares de crianças ao redor do mundo.
O tratamento para AME foi realizado enquanto a criança ainda estava no útero. – Foto: Getty Images
