Após intensas disputas judiciais, uma importante conquista ocorreu: o Sistema Único de Saúde (SUS) administrou, na última semana, o medicamento mais caro do mundo a um bebê de menos de seis meses diagnosticado com Atrofia Muscular espinhal (AME) tipo 1 em São Paulo. Essa primeira infusão do zolgensma no estado representa um avanço significativo, sendo a terceira aplicação realizada gratuitamente no país.
As duas primeiras aplicações ocorreram no dia 14 de setembro, em hospitais de Brasília e Recife. Com um custo superior a R$ 7,5 milhões, o tratamento foi totalmente custeado pelo SUS, aliviando o peso financeiro das famílias afetadas.
“Ao atender a criança no Hospital da Unicamp, já contabilizamos três pacientes que receberam essa terapia gênica por meio de um acordo de compartilhamento de risco. Isso evidencia nosso progresso seguro e exitoso na implementação deste tratamento para a AME dentro do Sistema Único de Saúde”, afirmou Natan Monsores de Sá, coordenador-geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde.
O zolgensma se destaca como a primeira terapia gênica oferecida pelo SUS e é de vital importância, pois a AME tipo 1 pode resultar em morte antes dos dois anos de idade na ausência de tratamento. Esta técnica inovadora atua diretamente no DNA da criança, inserindo um gene saudável que corrige a anomalia responsável pela AME.
O procedimento é feito por via intravenosa, e os pacientes passam a ser monitorados por um período que pode chegar a cinco anos.
O neuropediatra Marcondes França Júnior, que realiza os procedimentos na Universidade Estadual de Campinas (Unicamp), compartilhou sua satisfação com a nova abordagem: “Para aqueles que conhecem a fundo as doenças neuromusculares, este momento é um marco. Já vimos pacientes vivendo em hospitais sem a esperança de um tratamento. Agora, com a possibilidade de oferecer uma solução inovadora e genética no âmbito do SUS, o que era inimaginável há pouco tempo se torna uma realidade”, destacou em entrevista à Agência Gov.
O zolgensma é exclusivamente voltado para bebês com AME tipo 1, com idade máxima de seis meses e que não dependem de respiração artificial por mais de 16 horas ao longo do dia. Até o momento,15 pedidos foram feitos ao SUS para acesso à medicação.
A expectativa é que, com o tratamento, as crianças consigam retomar habilidades motoras essenciais, como sentar, engolir e sustentar o tronco. Para candidatar-se ao tratamento, as famílias devem buscar um dos 36 centros especializados em doenças raras que estão disponíveis pelo Brasil.
A aplicação do remédio mais caro do mundo pelo SUS foi realizada em uma criança de São paulo com AME. – foto: Ministério da saúde
Atualmente, o SUS já recebeu 15 solicitações para o tratamento. – Foto: Unicamp
